🎇 Что произошло в биофарме в 2025 У Ильи Ясного и коллег вышла хорошая суммирующая статья на Биомолекуле, я собрала наиболее мне интересное, но всё равно получилось длинно и больше для интересантов в фарме 😜. 1️⃣ Рынок • В 2025 году одобрено 55 новых лекарств • Доминируют малые молекулы: 37 (67%) • Генная/клеточная терапия: всего 4 одобрения (меньше, чем годом ранее) • Много «первых в классе» 31 (56%); орфанных 32 (58%) • По показаниям лидирует онкология 2️⃣ Главные одобрения • Lenacapavir (Gilead) теперь и для профилактики ВИЧ у групп риска (не только для лечения), инъекции 2 раза в год. Подробнее. • Suzetrigine (Vertex) — неопиоидный анальгетик нового класса для острой боли (важно на фоне опиоидного кризиса, хотя эффективность ещё не идеальна). • Gepotidacin (GSK) — новый класс антибиотика от гонореи (первый за ~30 лет). • Papzimeos (Precigen) — генная иммунотерапия при респираторном папилломатозе от ВПЧ 6 и 11: полное исчезновение папиллом у 51%, снижение потребности в операциях на 86–95%. Доставка через аденовирус гориллы (низкая иммуногенность, высокая ёмкость до ~12 кб), у AAV (ёмкость 4,7 кб). • Персональное генетическое лекарство за 7 месяцев 3️⃣ Интересное на подходе: • Verve Therapeutics (куплена Eli Lilly за $1 млрд): начала клинические испытания по генетической инактивации PCSK9 потенциально пожизненно. • Профилактика гриппа “как вакцина, но не вакцина” (Cidara → куплена Merck за $9,2 млрд): в фазе 2b защита до 76% в высокой дозе на сезон одним уколом (конъюгат занамивира с Fc-фрагментом). 4️⃣ Три интересные истории с двумя новыми механизмами воздействия на воспаление: не стандартное блокирование, а модуляция собственных механизмов организма на балансировку (надо подумать тут на предмет инфламейджинга, возможно) • Иммуномодуляция через Treg (Nektar, rezpegaldesleukin, модиф. IL-2) для атопического дерматита; очень интересный механизм через активацию регуляторных Т-клеток (Treg); может стать первым препаратом в классе за Treg Нобелевская премия была в 2025 и вот уже препараты подоспевают. • Активация микроРНК miR-124 (Abivax, obefazimod) для язвенного колита: абсолютно новый принцип действия через сплайсинг и повышение miR-124, которая давит целый каскад воспалительных цитокинов. Нобелевская премия 2024 была за микроРНК! • Паракринная регенеративная сигнализация через экзосомы (Capricor, deramiocel) при миодистрофии Дюшенна: донорские кардиосферы с экзосомами и сигнальными факторами против воспаления и фиброза; очень хорошо замедлили прогрессирование болезни. * Обращаем внимание и плюс в копилку экзосомам, ещё и при таком серьёзном заболевании, ещё и в фазе 3. 5️⃣ Гипертензия: новый класс препаратов - ингибиторы альдостеронсинтазы (на фазе 3 baxdrostat (AstraZeneca) и lorundrostat (Mineralys). И ждём zilebesiran (Roche/Alnylam) на ангиотензиноген как РНК-подход с потенциалом введения 2 раза в год. 6️⃣ Ксенотрансплантация почки свиньи: FDA разрешило клинические исследования (eGenesis и United Therapeutics). У eGenesis 69 генетических изменений и пациент с выживаемостью 8 месяцев (это пока рекорд по пересаженным органам). А что вас впечатлило больше всего? Нашли что-то интересное? И сложный ли был текст для восприятия? ——————————————— Больше про биотех 👉🏼 @annavakhbio