Учитывая, что у некоторых людей с мутациями гена ANGPTL3 всю жизнь сохраняется низкий уровень холестерина и триглицеридов, ученые провели первую фазу клинических испытаний, нацеленных на блокировку этого гена. 15 пациентам с тяжёлыми нарушениями липидного обмена однократно ввели препарат CTX310, содержащий инструменты генного редактирования для блокировки гена ANGPTL3. Участники имели резистентность к обычным методам лечения, в том числе наследственную гиперхолестеринемию. Результат оказался впечатляющим - в течение двух недель после инъекции показатели резко снизились. Уровень ЛПНП упал в среднем на 50%, уровень триглицеридов - на 55%. Причем эффект сохранялся минимум два месяца. В ходе исследования ученые не выявили серьезных побочных реакций, зарегистрированы лишь легкие симптомы, похожие на грипп. Теперь авторы планируют наблюдать за первой группой добровольцев в течение 15 лет и провести следующую фазу исследования на большей выборке пациентов. @prophylactictop