💡 Новое слово в лечении болезни Менкеса! Дорогие коллеги, Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) утвердило первый специальный препарат для терапии болезни Менкеса — Zycubo (гистидинат меди). Это решение открывает новые пути в лечении тяжелого наследственного заболевания, которое затрагивает множество систем органов и значительно влияет на качество жизни пациентов. Болезнь Мендеса — это редкое нейродегенеративное заболевание, вызванное генетическими дефектами, приводящими к нарушению обмена меди. Патология проявляется с первых дней жизни и может включать судороги, задержку физического и психомоторного развития, трудности с набором веса и ростом. К сожалению, большинство пациентов не доживают до трех лет. Zycubo предназначен для коррекции недостаточности меди через подкожное введение гистидиновой соли меди. Эта форма обеспечивает эффективную доставку меди в организм, даже при нарушениях кишечного всасывания. Эффективность препарата была оценена в ходе двух клинических исследований с участием 66 детей. Результаты показали, что у пациентов, начавших лечение в возрасте до четырех недель, риск смерти снизился на 78%. У половины из них продолжительность жизни увеличилась до шести лет и дольше! ⚠️ Важно отметить, что применение Zycubo связано с возможными рисками, такими как инфекции, дыхательные расстройства и местные реакции на инъекцию. Необходим тщательный мониторинг накопления меди в организме для предотвращения токсичности. Препарат получил статус приоритетного рассмотрения, орфанного лекарства и средства прорывной терапии, что подчеркивает его важность для медицинской практики. Этот шаг вперед в лечении болезни Менкеса дает надежду многим семьям и открывает новые возможности для улучшения качества жизни пациентов. ➡️ Читать в КЛУБЕ ПЕДИАТРОВ #БолезньМenkesa #Zycubo #НейродегенеративныеЗаболевания #Педиатрия #ЗдоровьеДетей #МедицинскиеНовости #FDA #Лечение #НаследственныеЗаболевания @pediatr_club