Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании одобрило препарат Casgevy (CRISPR Therapeutics, Vertex) — CRISPR-Cas9-терапию для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. С помощью этого препарата гемопоэтические стволовые клетки — предшественники эритроцитов — редактируют так, чтобы в них экспрессировался фетальный гемоглобин. В предварительных результатах лечение показало хорошую эффективность и безопасность, но вопрос с его стоимостью и доступностью для пациентов остается открытым.