Ученые НИЦ «Курчатовский институт» - ПИЯФ вместе с коллегами из Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени И.П. Павлова продолжают работы над созданием нейропротекторного препарата для лечения одной из наследственных форм болезни Паркинсона, а именно, болезни Паркинсона, ассоциированной с мутациями в гене GBA1. О своих исследованиях они рассказали на пресс-конференции в «Интерфаксе». Препарат воздействует на фермент глюкоцереброзидазу, который кодируется геном GBA1. Мутации в этом гене в десять раз увеличивают риск развития патологии. С помощью малой молекулы можно исправить работу фермента. В настоящий момент ведутся исследования препарата на лабораторных мышах. Софья Пчелина, заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ «Курчатовский институт» - ПИЯФ: – Мы доказали нейропротекторные свойства нашей молекулы. Мышка получает определенный нейротоксин, который вызывает гибель нейронов головного мозга. Этот нейротоксин мы вводили мышкам на фоне нашей молекулы и без нее. И оказалось, что количество дофаминергических нейронов, которые погибли в среднем отделе головного мозга мыши, меньше, если нейротоксин вводится на фоне нашей запатентованной молекулы. Ранее эффективность молекулы в восстановлении активности глюкоцереброзидазы была показана только при культивировании клеток, выделенных из крови пациентов. Подробнее – на сайте НИЦ «Курчатовский институт» - ПИЯФ