🦠Создана универсальная платформа для лечения редкого подтипа гемофилии. Исследователи Научно-технологического университета «Сириус» создали и протестировали в лаборатории универсальную платформу для генной терапии гемофилии Б. Технология уже показала способность точно исправлять различные типы ошибок в гене F9, обеспечивая восстановление выработки собственного фактора свёртывания крови в клеточных моделях. Ученые применили технологию прайм-редактирования генома. Она представляет собой измененную версию геномного редактора CRISPR/Cas, которая заменяет в нити ДНК некорректные "участки"-нуклеотиды, не разрезая полностью ее двойную спираль. Это позволяет избегать появления случайных мутаций и других проблем в жизни клеток, а также дает возможность более "точечно" редактировать геном на уровне отдельных нуклеотидов или даже их длинных наборов. Используя этот подход, исследователи создали универсальную платформу, которая позволяет быстро создавать вариации генной терапии для коррекции разных участков в структуре гена F9. Ее работу исследователи успешно проверили в опытах на культурах клеток печени, исправив разные мутации в критически важной части гена F9.