​​CRISPR-Cas3: революционная технология, которая может стереть генетические болезни из истории человечества Ученые делают большой шаг вперед в защите от нежелательных генетических изменений. В области генетической инженерии произошло знаковое событие: учёные смогли использовать систему CRISPR, которая изначально является иммунной системой бактерий против вирусов, для редактирования генетической информации в клетках. Недавно первое лекарство на основе CRISPR было одобрено FDA для лечения серповидно-клеточной анемии, в декабре 2023 года. Это лекарство базируется на широко изученной системе CRISPR-Cas9, называемой "генетическими ножницами". Однако теперь на горизонте появилась новая и уникальная платформа, известная как Тип I CRISPR или CRISPR-Cas3 , которая обладает потенциалом для удаления больших участков ДНК и ожидает своего применения в терапевтических целях. Новое исследование, проведённое Янь Чжан, доктором философии, ассистентом профессора кафедры биологической химии Медицинской школы Университета Мичигана и её коллегами из Корнельского университета, направлено на разработку выключателей для улучшения безопасности генного редактора Типа I-C/Cas3. Результаты исследования опубликованы в журнале Molecular Cell. Используя естественную борьбу между бактериями и вирусами, атакующими их (бактериофагами), команда ученых под руководством Чжана разработала специальные CRISPR-выключатели. Эти устройства основаны на анти-CRISPR белках, которые бактериофаги со временем развили для преодоления бактериального иммунитета, обусловленного системой CRISPR. Анти-CRISPR белки, ингибирующие Cas9, ранее использовались в экспериментальных условиях для уменьшения "побочных" эффектов CRISPR. Такие эффекты возникают, когда Cas9 действует на непреднамеренные участки тела или генома, вызывая нежелательные изменения, которые могут привести к негативным последствиям, таким как повышенный риск рака.